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研究使ALS谜团越来越少

时间:2014-09-14 11:58 来源:未知 作者:尘雾 阅读:
 2014年9月1日——现年68岁的Ed Tessaro刚刚加入了“ALS冰桶挑战”。ALS冰桶挑战是最近风靡全球的一项社会媒体公益融资活动,已经为抗击ALS(卢伽雷氏症)带来了超过1亿美元的慈善捐款。


      不过Tessaro所面临的挑战不同于参与ALS冰桶挑战的社会大众,因为他本身就是一位与病魔抗争超过5年的ALS患者。

      “我的手臂和腿部力量比较弱,行走的困难相当大(摔倒风险大)”,Tessaro告诉CBS新闻(哥伦比亚广播公司新闻)。“这是真正唯一的坏消息。我的呼吸功能还是100%正常的,这是好消息。”


      在ALS中,控制随意肌的神经细胞(运动神经元)会逐步凋亡,患者将失去控制肌肉活动的能力,最终无法自主呼吸。ALS的病因目前依然是未知的。


运动神经元死亡,肌肉失神经支配过程

      Tessaro是30位参与干细胞临床试验的患者之一。在该试验中,试验性干细胞会被注入患者们的脊柱,尝试减缓ALS的疾病发展。


      正常情况下,神经元会被保护和滋养性的支持细胞所包围。新的研究表明,在ALS患者中,这些支持细胞会变成“杀手”,毒害运动神经元。动物研究发现,干细胞可以帮助治疗毒性支持细胞。


支持细胞毒性和干细胞治疗过程

      “干细胞所做的将是为那些患病的运动神经元创建一个营养环境”该试验领导者,埃默里大学Jonathan Glass博士说道。这一过程,他说,能够使患病运动神经元有所恢复,从而与肌肉重新连接或者更长时间地保持与肌肉连接。”


      在过去的十年里,由于技术革新所创建的“培养皿中的疾病(研究)”模式,ALS研究强力启动,充满生机。

      在实验室中,ALS患者的皮肤细胞被重新编程变为干细胞,然后演变为神经元。这些神经元与患者体内的神经元表现出同样的异常。


患者皮肤细胞-干细胞-神经元

      这项技术加快了哥伦比亚大学医学中心Thomas Jessell等等神经科学家的研究发现步伐。

      “这能够帮助我们进行化合物(药物)筛选,如果某些药物在培养皿的组织培育环境中有效,我们就可以针对人体进行测试”Jessell说道。


      在培养皿中能有“找到了!”的时刻吗?

      “是的。当你向培养皿中的运动神经元添加某些化合物,运动神经元保持存活的话,这些化合物就将是或大或小的‘找到了’时刻”Jessell说道。

      “因此,你需要谨慎,但同时必须抓住发现的热情,不管是多么小的发现。”

      虽然在培养皿和动物模型中有效的药物和干细胞距离对患者有效的疗法还有一段距离,但每天都是有希望的,因为ALS的谜团正在越来越少!

      本文翻译自:http://www.cbsnews.com/news/research-making-als-less-of-a-mystery/

(责任编辑:石头)

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